Сөүлийн Үндэсний Их Сургуулийн Эмнэлэг, хүүхдийн хурц хэлбэрийн лимфобласт цусны хавдрыг цацраг туяагүйгээр эмчлэх, эмчилгээний үр дүн болон аюулгүй байдлыг батлав
- Химийн эмчилгээнд тулгуурлан бүтэн биеийн цацраг туяан урьтал эмчилгээгүйгээр ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах эмчилгээ хийгдэх боломжтойг батлав.
- 5 жилийн наслалтын хувь 86,1%, хавдар дахиагүй нас баралт 2,8%-тайгаар эмчилгээний өндөр үр дүнтэй аюулгүй байдлыг батлав.
Дотоодын судлаачид өндөр эрсдэлтэй хүүхэд, өсвөр насны хурц лимфобласт цусны хавдартай өвчтөнүүдэд цацраг туяагүй зөвхөн химийн эмчилгээгээр ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах эмчилгээ нь аюулгүй, үр дүнтэй гэдэг судалгааны дүнг танилцуулав. Энэ судалгаа нь бүтэн биеийн цацраг тарианаас үүсдэг урт хугацааны гаж нөлөөг багасгахаас гадна наслалтын хувь өндөр, хавсарсан өвчлөл багатай шинэ эмчилгээ хийх боломжтой гэдэг санааг дэвшүүлэв.
Сөүлийн Үндэсний Их Сургуулийн Хүүхдийн Эмнэлгийн хүүхэд, өсвөр насны цусны эмгэг судлал, хавдрын тасгийн профессор Кан Хён Жин болон профессор Хун Гён Тэг нарын судалгааны баг 2014 оны 2 дугаар сараас 2021 оны 8 дугаар сар хүртэл 21-ээс доош насны өндөр эрсдэлтэй хурц хэлбэрийн лимфобласт цусны хорт хавдартай 36 өвчтөнийг хамруулсан цацраг туяагүй зөвхөн эмийн эмчилгээгээр ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах эмчилгээний үр дүн ба аюулгүй байдлыг үнэлдэг клиник туршилтын дүнг 19-ний өдөр танилцуулав.
Хурц хэлбэрийн лимфобласт цусны хавдар нь хүүхэд, өсвөр насны дунд элбэг тохиолддог бөгөөд ихэнх нь хавдрын эсрэг эмээр бүрэн эмчлэгдэх боломжтой боловч хавдар дахих магадлалтай, дуулгаваргүй, өндөр эрсдэлтэй өвчтөний хувьд ижил төрийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах шаардлагатай байдаг. Ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах эмчилгээ нь урьтал эмчилгээний аргаар хийгдэх бөгөөд энэ явцад өндөр хэмжээний цацраг туяа болон хавдрын эсрэг тариа тарьж өвчтөний гэмтсэн үүдэл эсийг эрүүл үүдэл эсээр орлуулна. Урьтал эмчилгээний аргын гол зорилго нь өвчтөний чөмгөнд үлдсэн хавдрын эсийг авч, өвчтөний биед шинэ эс дасан зохицоход туслах явдал юм. Энэ урьтал эмчилгээний арга нь өвчтөний биеийн байдал, эмчилгээний зорилгоос хамаараад хими эмчилгээ, туяа эмчилгээ, эсвэл дээрх хоёр эмчилгээг хавсарсан байдлаар хийдэг. Бүтэн биеийн туяан тариа (TBI) нь ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах стандарт эмчилгээ болон хийгдэж ирсэн ч өсөлтийн үеийн хүүхэд, өсвөр насныхны хувьд хоёрдогч хорт хавдар үүсэх, дотоод шүүрлийн асуудал зэрэг урт хугацааны хавсарсан өвчин үүсгэх магадлалтай байдаг тал нь асуудал дагуулсаар ирсэн.
Иймд судалгааны баг цацраг туяагүй зөвхөн хими эмчилгээгээр ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах эмчилгээг үр дүнтэй хийж чадах эсэхийг шалгаж, түүний үр дүн болон аюулгүй байдлыг үнэлэхийн тулд 2014 оны 2 дугаар сараас 2021 оны 8 дугаар сар хүртэл 21-эс доош насны өндөр эрсдэлтэй хүүхэд, өсвөр насны хурц хэлбэрийн лимфобласт цусны хорт хавдартай 36 өвчтөнийг хамруулсан клиник туршилт хийв.
Судалгааны баг нь Busulfan, Fludarabine, Etoposide гэх гурван төрлийн химийн эмээр өвчтөний биеийн байдалд тохирсон урьтал эмчилгээний аргыг хэрэглэсэн бөгөөд Busulfan-ий хэмжээг өвчтөний нас болон цусан дах хэмжээнээс хамааруулан өөрчилж гаж нөлөөг багасгасан. Үүний дараа донороос авсан эрүүл үүдэл эсийг өвчтөний судсаар хийж ясны чөмгөнөөс цусны шинэ эсийг гаргаж авсан. Шилжүүлэн суулгах эмчилгээний дараа нейтрофилийн үүсэл дунджаар 10 хоног, ялтас эсийн үүсэл дунджаар 13 хоногт бий болж байв.
(график) Өндөр эрсдэлтэй хүүхэд өсвөр насны хурц лимфобласт цусны хавдартай өвчтөний ижил төрлийн үүдэл эс шилжүүлэн суулгах эмчилгээний дараа насжилтын хувь: 5 жилийн наслалтын хувь (OS) 86.19%, шинж тэмдэг илрээгүй насжилтын хувь (EFS) 63,9%, хүнд архаг (GEFS)-гүй шинэ тэмдэг илрээгүй наслалтын хувь 55,6%
Судалгааны үр дүн нь цацраг туяа ашиглахгүй ч аюулгүй, наслалтын хэмжээ өндөр байгааг батлав. 5 жилийн наслалтын (OS) хувь 86,1%, шинж тэмдэг илрээгүй наслалтын хувь EFS нь 69,3%-тай байсан. Энэ нь олон улсын цус, чөмөг шилжүүлэн суулгах судалгааны төвөөс гаргасан 3 жилийн наслалтын хувь (62-79%)-ас илүү сайн үзүүлэлт байв. Тэр дундаа FORUM судалгааны тайланд зөвхөн эм хэрэглэн урьтал эмчилгээний аргын 2 жилийн наслалтын хувь (75%)-тай харьцуулахад илүү сайн үзүүлэлттэй байв.
Мөн хурц GVHD үүсэх хувь 36,1%, хүндэвтэр GVHD үүсэх хувь 2,8%%, архаг GVHD хувь нь 8,4% гэж гарсан бөгөөд өвчин дахин сэдрээгүй нас баралтын хувь NRM нь 2,8% буюу маш бага байсан.
Судалгааны баг цацраг туяа ашиглалгүй, урьд нь хийгдэж байсан бүтэн биеийн цацраг туяа тарианаас болж үүсэж болзошгүй хоёрдогч хавдар эсвэл өсөлтийн саатал гэх мэт урт хугацааны гаж нөлөөг багасгаж чадсан бөгөөд хүүхэд өсвөр насны өвчтөнүүдэд илүү аюулгүй эмчилгээний арга гэдэг талаасаа өндөр ач холбогдолтой гэж дүгнэв.
Канг Хёнг Жин (хүүхэд өсвөр насны цусны эмгэг судлал, хавдрын тасаг) профессор нь “Энэ удаагийн судалгаа нь хүүхэд, өсвөр насны өвчтөнүүдэд цацраг туяагүйгээр ижил төрлийн үүдэл эс суулгах үр дүнтэй эмчилгээ хийлгэх боломжтой гэдгээрээ өндөр ач холбогдолтой” гэж хэлээд “ цаашид CAR-T зэрэг дархлааны эсийн эмчилгээний аргатай хослуулан эмчилгээний үр дүнг илүү нэмэгдүүлэх боломжтой гэж найдаж байна” гэлээ.
Хунг Гёнг Тэг (хүүхэд, өсвөр насны цусны эмгэг судлал, хавдрын тасаг) профессор нь “ Өвчтөнд тохирсон эмчилгээгээр цацраг туяанаас үүдэлтэй урт хугацааны гаж нөлөөг багасгаж, наслалтын хувийг сайжруулах боломжтойг баталлаа” гээд “ энэ судалгааны үр дүн нь хүүхэд, өсвөр насны өвчтөнүүдэд эмчилгээний шинэ боломжийг олгоно ” гэж хэлэв.
Энэ удаагийн судалгаа нь цус судлалын салбарын дэлхийн хэмжээний сэтгүүл болох 'Европын цус судлалын эрдэм шинжилгээний сэтгүүл' HemaSphere-ийн хамгийн шинэ цахим дугаарт тавигдан олон улсын хэмжээнд анхаарал татаж байна.
(зургийн зүүн талаас) Сөүлийн Үндэсний Их Сургуулийн хүүхэд, өсвөр насны цусны эмгэг, хавдар судлалын тасгийн професор Канг Хёнг Жин, професор Хунг Гёнг Жин